全球牽頭單位是中腫，高質量臨床試驗助推中國原研PD-1單抗“出?！?！

當地時間10月27日，由中山大學腫瘤防治中心作為全球臨床試驗牽頭單位，中國醫藥企業自主研發的抗PD-1單抗藥物特瑞普利單抗的生物制品許可申請（BLA）獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批準，用于復發或轉移性鼻咽癌含鉑治療后的二線及以上治療，聯合用于一線治療。這是FDA有史以來批準的第一個鼻咽癌適應癥，也是FDA批準的第一個中國本土自主研發、生產的創新生物藥。

此前，中山大學腫瘤防治中心臨床研究團隊科學嚴謹的試驗設計、全鏈條的試驗過程管理、高質量的試驗數據等得到國際同行認可，順利通過美國FDA現場核查。

徐瑞華團隊臨床設計巧妙，敏銳發現PD-1單抗對晚期鼻咽癌治療的潛力

鼻咽癌是一種原發于鼻咽部黏膜上皮的惡性腫瘤，是常見的頭頸部腫瘤之一。據統計，2020年全球鼻咽癌新發病例數超過13萬。由于原發腫瘤位置的原因，很少采用手術治療，局部疾病患者主要采用化療及放射治療。在美國，尚無免疫療法獲批用于治療鼻咽癌。

中腫研究團隊在臨床試驗設計特別是胃腸道腫瘤、肺癌、鼻咽癌方面處于國內領先地位。特瑞普利單抗的早期臨床研究率先采用更加新穎、靈活的適應性設計（如I/II期無縫銜接），在這個瘤種中進行臨床試驗及轉化醫學研究，加速研發的進程。主要負責人（Leading PI）從II期臨床試驗（POLARIS-02）結果敏銳地洞察到特瑞普利單抗有沖擊一線的潛能，隨即啟動針對鼻咽癌患者的全球首個免疫加化療對比化療一線的III期臨床試驗（JUPITER-02），環環相扣的研究設計推動特瑞普利單抗在晚期鼻咽癌治療的全線覆蓋。這兩項臨床研究的結果分別發表在國際著名期刊《Journal of Clinical Oncology》和《Nature Medicine》。

通過FDA核查，主打一個“高質量”

中腫徐瑞華教授牽頭的三個臨床試驗項目于8月28日-9月4日接受了美國FDA核查，分別為：國內多中心的特瑞普利II期單藥（POLARIS-02）、國際多中心的特瑞普利聯合化療III期（JUPITER-02）臨床試驗以及Zolbetuximab（IMAB362）雙盲對照臨床試驗。

徐瑞華教授牽頭的三個臨床試驗項目正在接受美國FDA核查

FDA核查員關注臨床試驗機構流程，試驗信息化，患者的知情，GCP藥房藥物保管、發放、回收藥物、緊急事件處理，藥物配制、給藥、AE記錄、合并用藥記錄、EDC錄入，受試者的隨訪、SAE上報，研究者培訓，試驗各方的溝通等各個環節。

按照人用藥品技術要求國際協調理事會（ICH）的要求，FDA核查員特別關注主要研究者和/或參與研究者在臨床試驗中的作用、如何管理研究團隊、如何招募受試者、如何保證受試者的安全性，臨床試驗出現問題時主要研究者如何知悉、如何整改，主要研究者如何去與倫理委員會溝通，以及主要研究者對臨床試驗流程、試驗方案的熟悉程度等等。

徐瑞華教授作為這三個項目的主要研究者（leading PI），在核查開始的匯報中，從醫院的能力水平，試驗團隊的凝練和培訓，機構辦支持、協調、監督，各平臺科室（藥學部、信息中心、倫理委員會、檢驗科、影像科、病案室等）配合支持等方面，做了充分的介紹，讓FDA的核查員能夠充分的了解我們國家、特別是中腫如何打造高效、高質的臨床試驗平臺。

知情同意過程是否保護隱私？聽不懂普通話的患者如何知情？育齡期女性的妊娠試驗是否按照方案執行……在核查過程中，FDA核查專家細致審閱研究者文件夾、倫理批件、受試者文件，并抽取一定的受試者，按照方案一一核對病歷和記錄，研究者都詳細地展示和回答，得到核查員的認同和贊賞。

經過8天全面的核查，FDA核查專家認為，中腫臨床試驗機構流程清晰，管理精細，質控嚴格；試驗數據客觀真實可靠，實施符合方案要求，研究團隊各成員盡職盡責，嚴謹的工作方式保證臨床試驗質量，三個項目均順利通過（no major finding ， no minor issue）。

是全國最早的，也是中國頂尖的

早在1983年，中山大學腫瘤防治中心就獲批成為全國第一批“抗腫瘤藥物臨床研究基地”，經過40余年的發展，目前參與了約50%抗腫瘤藥物在中國的上市臨床試驗。近三年來，中腫開展的牽頭單位項目數在全國排前5，每年入組抗癌藥物臨床試驗病例數排名前3，2023年入組例數超過2500例。

中腫在臨床試驗信息系統的配置，專職人員的配備等投入大量的經費，對臨床試驗的全鏈條、各階段實施精細化管理，20名研究護士、數百名臨床試驗研究協調員（CRC），共同服務于臨床研究團隊，保證臨床試驗高速、高質的實施。

助力中國本土企業的藥物走出國門

特瑞普利成為國內生物藥品“出?！崩锍瘫?，離不開眾多中國腫瘤學專家在腫瘤內科學深耕數十年打下的堅實基礎，也離不開所有參與特瑞普利研究的患者、研究團隊的傾情奉獻。

試驗的主要研究者徐瑞華教授表示，本次順利通過美國FDA現場核查是對中腫臨床試驗工作質量的認可，與此同時，FDA高效、細致的核查對中腫臨床試驗的管理和質量將起到極大推動作用，中腫將以本次核查為契機，加大臨床試驗信息化進程，加強研究者的培訓與試驗質量體系的建設等，為申辦方提供專業、規范的服務，助力更多中國本土企業的創新藥物走出國門，同時向落實國家“健康中國2030規劃”和創新驅動發展戰略的目標又邁進了一步！